阿米吡啶(Firdapse)可用于治疗肌无力症，这是一种神经肌肉疾病，患者会出现肌肉无力、疲劳等症状。阿米吡啶能够增强患者的神经肌肉传递，改善肌肉无力的症状。(目前阿米吡啶还未在国内上市，本文就阿米吡啶的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

阿米吡啶是一种钾通道阻滞剂，适用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。

阿米吡啶

(二)用法用量

1.剂量信息

表1列出了针对成人和6岁及以上儿童患者的阿米吡啶推荐剂量方案。儿科患者推荐的给药方案取决于儿科患者的体重。应根据临床反应和耐受性每3-4天增加一次剂量。滴定增量不应超过表1中所示的数值。

表1.治疗成人和6岁及以上儿童阿米吡啶的推荐口服剂量。

2.肾功能受损的患者

肾功能损害患者推荐的起始剂量是最低推荐的起始日剂量(即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人患者每日15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg，分次口服)。终末期肾病患者的阿米吡啶没有推荐剂量。

3.肝功能受损的患者

对于任何程度肝功能损害的患者，阿米吡啶的推荐起始剂量为最低推荐的起始日剂量(即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每日15mg，体重小于45kg的儿童患者为每日5mg，分次口服)。

4.已知n-乙酰转移酶2(NAT2)代谢不良者

对于已知的n-乙酰转移酶2(NAT2)代谢不良的患者，推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量(即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每天15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg)，分次口服。

5.药物说明

可以空腹服用阿米吡啶。

当患者需要的剂量小于5mg/mL，吞咽片剂有困难，或需要喂食管时，可以制备1mg/mL悬浮液(例如，将所需数量的片剂放入50至100ml的容器中，每片加入10ml无菌水，等待5分钟，再充分摇晃30秒)。

在制作悬浮液之前，不需要粉碎片剂。悬浮液制备后，可使用口腔注射器通过口腔或饲管抽取并施用正确的剂量。

1mg/mL悬浮液的储存：每次给药前将悬浮液冷藏并摇匀。悬浮液可以在冷藏在2°C、至8°C(36°F和46°F)之间，储存时长在24小时。24小时后需丢弃悬浮液中任何未使用部分。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

有癫痫发作史以及对磷酸氨福定或其他氨基吡啶过敏的患者禁用阿米吡啶。

(五)副作用

最常见的不良反应(>10%)为：感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。

(六)注意事项

1.癫痫

阿米吡啶可能会导致癫痫发作。在没有癫痫发作史的患者中，在开始治疗后的不同时间内，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为2%。许多患者正在服用药物或有可能降低癫痫发作阈值的共病。癫痫发作可能是剂量依赖性的。在治疗期间癫痫发作的患者可考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

2.超敏反应

在临床试验中，尚未报告阿米吡啶发生给药相关的超敏反应和过敏反应。如果发生过敏反应，应停止使用阿米吡啶并开始适当的治疗。

(七)治疗效果

1、试验设计

接受阿米吡啶稳定治疗的患者以双盲方式1:1随机分组，继续接受阿米吡啶治疗(n=13)或改为安慰剂治疗(n=13)4天。在4天双盲停药期结束时评估疗效。

2、试验结果的设定

随机分配到阿米吡啶组的61%的患者正在接受胆碱酯酶抑制剂治疗，而随机分配到安慰剂组的患者有54%正在接受治疗。

3、试验结果

从基线到第4天，安慰剂组QMG评分的恶化明显大于了阿米吡啶组(p=0.0004)，安慰剂组SGI评分的恶化也明显大于了阿米吡啶组(p=0.0003)。这些结果表明，在研究中，与在双盲期继续使用了阿米吡啶的患者相比，随机分配到安慰剂组的患者肌肉无力的恶化程度和研究治疗对他们身体健康的影响的整体印象明显更大。

(八)药物相互作用

1.降低癫痫发作阈值的药物

同时使用阿米吡啶和降低癫痫发作阈值的药物可能会导致癫痫发作风险增加。

2.具有胆碱能作用的药物

与具有胆碱能作用的药物(例如，直接或间接胆碱酯酶抑制剂)同时使用阿米吡啶和可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。

(九)储存条件

将阿米吡啶片剂储存在20°C至25°C(68°F至77°F)下，允许从15°C至30°C(59°F至86°F)之间偏移。

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